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血友病B是一种遗传性出血性疾病,由凝血因子Ⅸ(FⅨ)缺乏引起。长期以来,患者主要依赖终生频繁接受静脉注射凝血酶原复合物(PCC)或凝血因子Ⅸ进行替代治疗。患者持续频繁出血易导致关节结构和功能损伤严重,致残率居高不下。这不仅给患者带来极大的身体痛苦和生活不便,也伴随感染、血栓等风险18岁的荷兰姑娘,高昂的治疗费用也让患者家庭长期背负沉重的经济负担。
信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸表示,信玖凝®有望帮助患者摆脱需要终生频繁静脉注射用药的困扰,基因治疗最大的优势就在于一针给药、多年有效。通过与武田中国的商业化合作,双方将共同加速推动这一创新疗法快速落地,让科研成果真正惠及患者。未来,信念医药将努力推进该项研究成果的海外商业化进程,期望能够惠及更多血友病B患者。
目前,信念医药在上海临港建成了约15000平方米的符合国际GMP标准的生产基地,可满足创新型基因治疗药物不同阶段和不同规模的生产需求。除了服务于企业未来在更多疾病的基因治疗方向的突破之外,基地也能够对接国内外厂家的生产需求。在亚洲,信念医药如今是极少数同时具有获批上市药物的商业化能力和大规模生产能力的企业之一。
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